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一项国际临床试验的结果发现，患有 BRCA1/BRCA2 基因突变的晚期前列腺癌男性可以通过称为 rucaparib 的靶向疗法成功治疗，该疗法最近获得 FDA 批准。

前列腺癌是美国男性最常见的癌症，也是男性癌症亡的第二大原因。转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC) 是一种无法治愈的前列腺癌，即使体内睾酮含量降至非常低的水平，它也会继续生长。研究人员正在寻找用于 mCRPC 的新治疗方案。

Rucaparib(商标为 Rubraca)是一种新型抗癌药物，称为聚(ADP-核糖)聚合酶抑制剂或 PARP 抑制剂，其作用原理是针对修复 DNA 损伤有缺陷的癌细胞。PARP 抑制剂已成功用于治疗卵巢癌以及一些遗传性乳腺癌和胰腺癌。

“迫切需要个性化药物来有效治疗晚期前列腺癌，”芝加哥大学医学院前列腺癌研究国家权威、该研究的作者之一 Akash Patnaik 博士说，他提出了这项研究。 2020 年 2 月，美国临床肿瘤学会在旧金山主办的泌尿生殖系统癌症研讨会上发表了这项研究的结果。“大约 12% 的晚期前列腺癌患者的肿瘤存在 BRCA1 或BRCA2变异。我们已经发现了一个令人兴奋的转折点我们现在拥有 FDA 批准的第一个靶向治疗药物它可以有效治疗基因定义的 mCRPC 患者亚群，这些患者的预后较差，传疗的临床结果也较差。”

TRITON2 II 期研究调查了 rucaparib 是否可以安全有效地治疗因遗传特征而易患前列腺癌的 mCRPC 男性。完成激素治疗和化疗后癌症进展的男性有资格参加。芝加哥大学医学综合癌症中心是国际上第二个招募患者参加这项改变实践的研究的主要中心。

Patnaik 及其来自美国和世界各地癌症中心的同事招募了 115 名患者，这些患者的基因筛查显示其 BRCA 基因异常。然后患者每天两次接受 600 毫克的 rucaparib。客观反应率为41%。超过一半的患者(53.9%)的前列腺特异性抗原(PSA)水平有所改善。